Chronická myeloidní leukémie: 25 let od léčebné revoluce. Moderní terapie mění prognózu nemocných

V roce 2023 žilo v Česku 1 899 pacientů s CML. Ročně je nově diagnostikováno zhruba 150–180 pacientů, nejčastěji ve věku 55–65 let. Více než 44 % pacientů však nemoc postihne v nižším věku než 65 let. V žádném případě se tak nejedná o onemocnění pouze starší generace. U řady nemocných je CML zachycena náhodně při běžném odběru krve, protože se v raných fázích rozvíjí pomalu a bez výrazných příznaků. Onemocnění není dědičné ani nakažlivé. Přes mírný nárůst nových případů prevalence roste. Důvodem není ani tak vyšší výskyt nemoci jako především pokles mortality a dlouhodobá kontrola onemocnění díky dostupnosti cílené léčby.

„Dostupnost inovativní léčby zásadně změnila prognózu pacientů s chronickou myeloidní leukémií. V datech jasně vidíme, že mortalita dlouhodobě klesá a pacienti žijí déle a kvalitněji. Dosahované 5leté relativní přežití je nyní téměř 85 %, což znamená úžasný nárůst o více než 47 % od počátku století. Díky tomu roste prevalence, ale rozhodně to není známkou epidemického šíření nemoci, nýbrž důsledek medicínského pokroku,“ říká prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D., ředitel Ústavu zdravotnických informací a statistiky ČR (ÚZIS).

V roce 2023 bylo ve specializovaných centrech léčeno 85 % pacientů s CML. Právě u nich je patrný nižší počet hospitalizací, méně nákladných ošetřovacích dnů i celkově nižší zátěž zdravotního systému. Z dat projektu také vyplývá, že jednotkové náklady na léčbu klesly od roku 2015 o 70 %, přestože se počet dostupných inovativních přípravků zvýšil o 33 %.

25 let od zavedení první cílené terapie CML

Rok 2025 je významným mezníkem, kdy si připomínáme 25 let od zavedení první cílené léčby CML, jež patří k největším průlomům v moderní onkologii. Právě tato terapie poprvé umožnila zasáhnout molekulární podstatu onemocnění, konkrétně aktivitu fúzního genu BCR::ABL1 a otevřela tak cestu k zásadní změně prognózy pacientů.

Od té doby vznikly další generace cílených léků, které se liší účinností i profilem nežádoucích účinků. Díky tomu mohou lékaři volit terapii přesně podle potřeb konkrétního pacienta, jeho přidružených onemocnění i tolerance léčby. Zásadní roli v dnešní péči hraje také molekulární monitorování, jež umožňuje velmi přesně sledovat aktivitu nemoci a včas přizpůsobovat léčbu aktuálnímu stavu pacienta.

„Nově stanovená diagnóza CML může být pro pacienty zátěžovým momentem podobně jako u jiných národových onemocnění. Moderní medicína však dnes nabízí možnosti, díky nimž lze žít dlouhý a plnohodnotný život. Po téměř 25 letech od zavedení první cílené léčby máme k dispozici řadu ještě účinnějších a bezpečnějších přípravků. U mnoha pacientů dosahujeme tzv. hluboké molekulární odpovědi, tedy velmi nízké aktivity leukemických buněk, což účasti z nich umožňuje léčbu řízeně vysadit a nemoc nadále pouze sledovat. Pravidelné kontroly a dlouhodobé sledování jsou však nezbytnou součástí péče, a to jak u pacientů, kteří léčbu ukončili, tak i u naprosté většiny, která je na ni odkázána dlouhodobě až celoživotně,“ vysvětluje doc. MUDr. Daniela Žáčková, Ph.D., zástupkyně přednosty Interní hematologické a onkologické kliniky FN Brno.

Dostupnost léčby a inovací pro pacienty

Z dat projektu Inovace pro život II vyplývá, že moderní péče o pacienty s CML není v České republice dostupná rovnoměrně. Centrová léčba je poskytována pouze v šesti krajích, což znamená, že více regionů specializované pracoviště nemá. Výrazná část pacientů tak musí za terapií a pravidelným sledováním dojíždět – často opakovaně a na velké vzdálenosti. Tento nerovnoměrný přístup se odráží i v koncentraci péče: více než 40 % všech pacientů s CML je léčeno v Praze, která dlouhodobě přebírá velkou část pacientů z celé republiky.

„Aby moderní léčba skutečně pomáhala, musí být také dostupná. Naším cílem je, aby pacienti s CML měli stejnou příležitost dostat se k účinné terapii bez ohledu na to, kde žijí. Inovativní léky jsou investicí s vysokou návratností. Právě díky moderním lékům dnes umíme dobře léčit onemocnění, která ještě před pár lety měla negativní prognózu. Pacienti jsou mnohdy schopni vrátit se zpět do práce a být ekonomicky aktivní, dokážou se o sebe sami postarat, nepotřebují péči rodiny či přátel a i přes vážné onemocnění mohou žít život ve výrazně vyšší kvalitě než v minulosti. Zároveň obvykle čerpají méně sociálních dávek, čímž šetří prostředky v systému sociálního zabezpečení. V Asociaci inovativního farmaceutického průmyslu zároveň pracujeme na tom, aby se inovativní léčiva k českým pacientům dostávala co nejrychleji a aby byly nové možnosti terapie včas a bezpečně začleněny do systému péče,“ říká Mgr. David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).

CML patří mezi diagnózy, které lze díky moderní medicíně dobře kontrolovat, přesto představuje zásah do života nejen samotných pacientů, ale i jejich blízkých. Zorientovat se v možnostech léčby, pochopit dopady nemoci a vyrovnat se s každodenní realitou může být náročné. Právě proto je důležité, aby měli lidé po sdělení diagnózy přístup k ověřeným informacím a podpoře.

„Navzdory moderním možnostem léčby zůstává CML chronickou a potenciálně život ohrožující chorobou. Pacientům velmi pomáhá, když vědí, kam se obrátit a mají kolem sebe komunitu lidí, kteří jejich zkušenosti opravdu rozumějí. Pacientské organizace dokážou nabídnout nejen důležité informace o nemoci a léčbě, ale také sdílení, podporu a pocit, že na své cestě nejsou sami,“ uzavírá Jana Pelouchová, předsedkyně pacientské organizace Diagnóza leukémie, která má osobní 23letou zkušenost s léčbou tohoto onemocnění.

http://aifp.cz/cs/chronicka-myeloidni-leukemie-25-let-od-lecebne-rev