Nový lék na roztroušenou sklerózu míří k prioritnímu posouzení FDA 1.10.2026 | INFOPROFI GROUP s.r.o. Experimentální lék fenebrutinib společnosti Roche se posunul blíže k možnému schválení ve Spojených státech. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal žádost o registraci do prioritního posouzení pro dvě formy roztroušené sklerózy. Výsledky studií fáze III podle společnosti ukázaly výrazné snížení počtu relapsů u pacientů s relabující formou onemocnění. Švýcarská farmaceutická společnost Roche oznámila 30. září 2026, že FDA přijala žádost o registraci fenebrutinibu pro léčbu relabující roztroušené sklerózy (RMS) i primárně progresivní roztroušené sklerózy (PPMS). Lék nyní čeká zrychlený regulatorní proces v režimu Priority Review. Fenebrutinib patří mezi inhibitory Brutonovy tyrosinkinázy (BTK). Je navržen tak, aby působil nejen proti akutnímu zánětu spojenému s relapsy, ale také pronikal přes hematoencefalickou bariéru a zasahoval chronický zánět v centrální nervové soustavě, který může přispívat k postupnému zhoršování onemocnění. Studie ukázaly výrazný pokles relapsů Žádost o registraci se opírá o výsledky tří studií fáze III. Ve studiích FENhance 1 a FENhance 2 u pacientů s relabující roztroušenou sklerózou snížil fenebrutinib podle Roche roční míru relapsů o 51,1 % a 58,5 % ve srovnání s teriflunomidem, který se používá jako standardní léčba. Roche uvádí, že naměřená četnost odpovídala přibližně jednomu relapsu za 17 let. Jde však o statistický přepočet výsledků klinického hodnocení, nikoli o záruku takového průběhu u jednotlivého pacienta. Třetí studie FENtrepid se zaměřila na primárně progresivní formu roztroušené sklerózy. Fenebrutinib v ní splnil hlavní cíl – prokázal, že není horší než Ocrevus, současná standardní léčba PPMS, pokud jde o zpomalování progrese postižení. Numericky bylo riziko progrese o 12 % nižší, interval spolehlivosti však zahrnoval i možnost žádného rozdílu, takže tento údaj nelze interpretovat jako prokázanou převahu fenebrutinibu nad Ocrevem. Potenciálně první vysoce účinná tableta pro obě formy Pokud FDA lék v budoucnu schválí, mohl by se fenebrutinib podle Roche stát prvním BTK inhibitorem a první vysoce účinnou perorální léčbou dostupnou jak pro relabující, tak pro primárně progresivní roztroušenou sklerózu. Výsledky je zatím potřeba vnímat jako data z klinických studií. Fenebrutinib zůstává experimentálním léčivem a konečné rozhodnutí o jeho přínosech a rizicích bude součástí regulatorního hodnocení. Roche ve studiích rovněž sledovala závažné nežádoucí účinky a laboratorní změny, včetně zvýšených jaterních enzymů.   Foto: Ilustrační vizualizace vytvořena pomocí AI Zdroj: F. Hoffmann-La Roche AG